有句话说“一个人的垃圾是另一个人的宝藏”，这似乎不仅适用于古董业，也适用于生物技术行业。外泌体就是一个例子。外泌体是我们每个细胞中的微小袋子，大小约为典型人类细胞的1/100，是细胞分泌的微小包裹，充满了细胞废物、RNA、蛋白质和代谢过程的残留物。然而，在过去的十年中，越来越明显的是，外泌体及其携带的物质并不是垃圾，而是在细胞间通讯中发挥作用。
细胞间信号传递是通过细胞将其外泌体内容传递给接收细胞来实现的。生物制药公司已经开始研究如何利用这些微小的容器来传递救命药物，甚至可以作为独立的治疗方法。但是，药物如何进入外泌体呢？首先，外泌体来自实验室培养的细胞。一旦收获，技术人员就会将药物装入外泌体中，然后注入患者体内。一旦进入体内，外泌体会根据其来源的体内位置显示出对组织的亲和性。研究人员通过从已知产生外泌体的细胞中收获它们来控制靶向，从而将它们传递到特定的组织里面。
外泌体传递使得药物制造商面临的重大障碍变得更具吸引力。这些障碍包括RNA基药物难以实现有效传递，以及生物大分子难以进入细胞或穿过血脑屏障。生物技术公司正在跟进这项基础科学，开发基于外泌体的治疗方法。马萨诸塞州剑桥的Kodiak Biosciences已经开发了一种专有平台，使他们能够工程化细胞，产生具有特定内容和表面分子的外泌体，并将其引导到靶组织。
Kodiak Biosciences计划在今年开始进行治疗的一期临床肿瘤学研究。乔治亚州雅典的Aruna Bio已经开发了能够将药物运输穿过血脑屏障的外泌体，这是药物输送的一个常见障碍。该研究侧重于神经干细胞，这些细胞似乎可以减少小鼠和猪的脑部炎症并增强它们的功能。该公司计划将这些外泌体开发为中风和肌萎缩侧索硬化症的治疗方法。
Ev Therapeutics正在准备进入一期临床试验，使用基于外泌体的治疗方法治疗溶酶体贮积症。最后，德克萨斯州休斯顿的Celtis正在探索神经干细胞来源的外泌体的抗炎潜力，作为治疗阿尔茨海默病的潜在方法。
外泌体的治疗潜力不仅限于药物传递。费城的天普大学的再生医学专家证明，注射胚胎干细胞外泌体可以修复受损的心肌，在心脏病发作的小鼠模型中得到了证明。新墨西哥大学的研究表明，靠近肿瘤的健康细胞会产生能够杀死癌细胞但不伤害正常细胞的外泌体。
